La terapia genica

Materie:Appunti
Categoria:Biologia

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LA TERAPIA GENICA: IL FUTURO DELLA GENETICA
La terapia genica consiste nel sostituire un gene difettoso con un altro uguale ma sano, oppure nell’inserire un secondo gene che compensi almeno in parte la mancata funzionalità del gene difettoso.
I DUE TIPI DI TERAPIA GENICA
• TERAPIA GENICA SOMATICA: in questo tipo di terapia, l’intervento è circoscritto solo a specifici tipi di cellule somatiche – e solo a quelle -, lasciando quindi inalterato il patrimonio genetico dell’individuo, che trasmetterà quindi alla sua prole i geni originari e non quelli modificati.
• TERAPIA GENICA GERMINALE: in quest’altro tipo di terapia, si agisce direttamente sul patrimonio genetico dell’individuo, che trasmetterà quindi alla sua prole tutti i geni modificati.
Il secondo tipo non viene attuato sull’uomo per ragioni sia etiche che biologiche (complessità del genoma umano). Quindi, sull’uomo si usa solo la T. G. somatica.
La difficoltà di inserire un nuovo gene in una cellula sta nel fatto che la cellula in questione tende a tentare di distruggere il gene o di soffocarne gli effetti→RESISTENZA CELLULARE
Cellule più usate: cellule del SANGUE e del MIDOLLO OSSEO→ facili da prendere, da manipolare e de reinserire.
Quando vengono reinserite, gli viene donato loro un particolare vantaggio, come un maggiore fattore di crescita, affinché prevalgano sulle altre cellule non sane e possano così portare ad una guarigione.
COME SI FA AD INSERIRE IL MATERIALE GENETICO MODIFICATO ALL’INTERNO DELLE CELLULE?
Si infettano le cellule con dei particolari virus, detti vettori virali, che hanno al loro interno il materiale genetico da inserire.
I virus più usati sono i retrovirus (come il virus HIV, dotati cioè dell’enzima trascrittasi inversa):
- possiedono un genoma piccolo: svantaggio, poiché non possono accogliere un gene molto grande;
- altissima efficienza di infezione: vantaggio, poiché praticamente nessuna cellula può essere immune al suo contagio, creando un vasto campo di azione;
- tendono a creare tumori: svantaggio. Per ovviare al problema, si usano virus con DNA mutilato o reso mal funzionante.
Questi virus non creano problemi poiché non possono replicarsi: questi virus sono detti difettivi.
Questo tipo di inserimento genetico ha un aspetto negativo: l’integrazione del gene estraneo ha effetto solo se la cellula è in replicazione. Ciò limita il campo di azione. Per ovviare al problema, si passa all’utilizzo di adenovirus:
- è innocuo;
- possiede più spazio per l’inserimento di materiale genetico;
- l’integrazione del gene estraneo avviene anche se la cellula non è in duplicazione.
Il trapianto molecolare del DNA è oggi considerato alla stregua di un trapianto di organi. Pertanto tutte le autorità scientifiche e bioetiche sono d’accordo nell’accettare completamente questo tipo di intervento.
PER UNA TERAPIA GENICA CHE DIA SUCCESSO, BISOGNA RISPETTARE DIVERSI CRITERI.
1. Il gene difettoso non deve essere dominante su quello sano, o l’intervento sarà inutile.
2. Se il prodotto del gene è richiesto solo in una zona cellulare, deve essere in grado di produrne a sufficienza in quella specifica zona.
3. Il trasferimento genico deve essere efficiente in tutte le cellule interessate. Per farlo si utilizzano vettori virali.
4. Il gene inserito deve funzionare anche dopo che la cellula viene reinserita nel paziente. È l’esigenza più difficile da soddisfare.
5. Per ogni terapia usata sull’uomo, ce ne deve essere una copia in un modello animale, cioè un qualche ceppo di animale che porta una mutazione simile o uguale a quella umana. Sempre un numero maggiore di malattie o mutazioni vengono riprodotte in modelli animali.
6. Il protocollo della terapia deve offrire sicurezza non solo a breve, ma anche a lunghissimo termine, soprattutto nella protezione della linea germinale del paziente e della sempre presente possibilità dell’introduzione di un tumore.
7. La terapia genica deve essere l’ultima spiaggia: deve essere usata solo se non ci sono altre soluzioni di cura.
8. Ogni intervento genico deve essere sottoposto al giudizio di specifici comitati Bioetici.
LA CURA DELLE MALATTIE NON GENETICHE
Si può usare la terapia genica anche per scopi terapeutici non legati a malattie genetiche. Infatti, si possono fornire le cellule di geni che codifichino per proteine o enzimi che abbiano uno scopo terapeutico. Un esempio può essere la cura del cancro: bisogna modificare alcune cellule cancerose prese dal paziente in modo che risultino più riconoscibili dal sistema immunitario, e quindi più facilmente attaccabili. Poi basta reimpiantare queste cellule, e il sistema immunitario non solo attaccherà le cellule modificate, ma anche quelle normali del cancro originario, poiché entrambi i tipi di cellula possiedono alcune proteine simili sulla membrana.
Un altro metodo per distruggere cellule specifiche come quelle cancerose o quelle infettate dal virus HIV consiste nel fare attivare solo nelle cellule desiderate delle particolari tossine, grazie a geni inseriti in queste cellule, che funzionerebbero quindi come vere bombe a scoppio programmato. Questa tecnica è la tecnica del gene suicida.

Esempio



  



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